Clinical Outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy: A Study of 5345 Patients from the TREAT-NMD DMD Global Database
Zaïda Koeks
,
Catherine L Bladen
,
David Salgado
(1)
,
Erik van Zwet
(2)
,
Oksana Pogoryelova
,
Grace Mcmacken
,
Soledad Monges
(3)
,
Maria E Foncuberta
,
Kyriaki Kekou
,
Konstantina Kosma
,
Hugh Dawkins
(4)
,
Leanne Lamont
,
Matthew I Bellgard
,
Anna Roy
,
Teodora Chamova
,
Velina Guergueltcheva
,
Sophelia Chan
,
Lawrence Korngut
,
Craig Campbell
,
Yi Dai
,
Jen Wang
,
Nina Barišić
,
Petr Brabec
,
Jaana Lähdetie
,
Maggie C Walter
(5)
,
Olivia Schreiber-Katz
,
Veronika Karcagi
,
Marta Garami
,
Agnes Herczegfalvi
,
Venkatarman Viswanathan
,
Farhad Bayat
,
Filippo Buccella
,
Alessandra Ferlini
(6)
,
En Kimura
,
Jan van den Bergen
,
Miriam Rodrigues
,
Richard Roxburgh
,
Anna Lusakowska
(7)
,
Anna Kostera-Pruszczyk
,
Rosário Santos
,
Elena Neagu
,
Svetlana Artemieva
,
Vedrana Milic Rasic
,
Dina Vojinovic
,
Manuel Posada
(8)
,
Clemens Bloetzer
,
Andrea Klein
,
Jordi Díaz-Manera
,
Eduard Gallardo
,
a Ayşe Karaduman
,
Tunca Oznur
,
Haluk Topaloğlu
,
Rasha El Sherif
,
Angela Stringer
,
Andriy V Shatillo
,
Ann S Martin
,
Holly L Peay
,
Jan J Kirschner
,
Kevin M Flanigan
,
Volker Straub
(9)
,
Kate Bushby
(9)
,
Christophe Béroud
(1)
,
Jan J Verschuuren
,
Hanns Lochmuller
(10)
1
GMGF -
Génétique Médicale et Génomique Fonctionnelle
2 Department of Medical Statistics and Bioinformatics
3 Neuropaediatrics
4 Centre for Comparative Genomics
5 Department of Biological and Environmental Engineering
6 Department of Reproduction and Growth, UOL of Medical Genetics (University Hospital St Anna, Ferrara)
7 Department of Embryology [Warsaw]
8 Medicina Pediátrica y del Desarrollo
9 Department of Neurology
10 Newcastle University [Newcastle]
2 Department of Medical Statistics and Bioinformatics
3 Neuropaediatrics
4 Centre for Comparative Genomics
5 Department of Biological and Environmental Engineering
6 Department of Reproduction and Growth, UOL of Medical Genetics (University Hospital St Anna, Ferrara)
7 Department of Embryology [Warsaw]
8 Medicina Pediátrica y del Desarrollo
9 Department of Neurology
10 Newcastle University [Newcastle]
Zaïda Koeks
- Fonction : Auteur
Catherine L Bladen
- Fonction : Auteur
David Salgado
- Fonction : Auteur
- PersonId : 16191
- IdHAL : david-salgado
- ORCID : 0000-0002-5905-3591
- IdRef : 139792147
Erik van Zwet
- Fonction : Auteur
- PersonId : 987057
Oksana Pogoryelova
- Fonction : Auteur
Grace Mcmacken
- Fonction : Auteur
Maria E Foncuberta
- Fonction : Auteur
Kyriaki Kekou
- Fonction : Auteur
Konstantina Kosma
- Fonction : Auteur
Leanne Lamont
- Fonction : Auteur
Matthew I Bellgard
- Fonction : Auteur
Anna Roy
- Fonction : Auteur
Teodora Chamova
- Fonction : Auteur
Velina Guergueltcheva
- Fonction : Auteur
Sophelia Chan
- Fonction : Auteur
Lawrence Korngut
- Fonction : Auteur
Craig Campbell
- Fonction : Auteur
Yi Dai
- Fonction : Auteur
Jen Wang
- Fonction : Auteur
Nina Barišić
- Fonction : Auteur
Petr Brabec
- Fonction : Auteur
Jaana Lähdetie
- Fonction : Auteur
Olivia Schreiber-Katz
- Fonction : Auteur
Veronika Karcagi
- Fonction : Auteur
Marta Garami
- Fonction : Auteur
Agnes Herczegfalvi
- Fonction : Auteur
Venkatarman Viswanathan
- Fonction : Auteur
Farhad Bayat
- Fonction : Auteur
Filippo Buccella
- Fonction : Auteur
Alessandra Ferlini
- Fonction : Auteur
- PersonId : 889186
En Kimura
- Fonction : Auteur
Jan van den Bergen
- Fonction : Auteur
Miriam Rodrigues
- Fonction : Auteur
Richard Roxburgh
- Fonction : Auteur
Anna Lusakowska
- Fonction : Auteur
- PersonId : 764193
- ORCID : 0000-0003-1909-9963
Anna Kostera-Pruszczyk
- Fonction : Auteur
Rosário Santos
- Fonction : Auteur
Elena Neagu
- Fonction : Auteur
Svetlana Artemieva
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Vedrana Milic Rasic
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Dina Vojinovic
- Fonction : Auteur
Clemens Bloetzer
- Fonction : Auteur
Andrea Klein
- Fonction : Auteur
Jordi Díaz-Manera
- Fonction : Auteur
Eduard Gallardo
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a Ayşe Karaduman
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Tunca Oznur
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Haluk Topaloğlu
- Fonction : Auteur
Rasha El Sherif
- Fonction : Auteur
Angela Stringer
- Fonction : Auteur
Andriy V Shatillo
- Fonction : Auteur
Ann S Martin
- Fonction : Auteur
Holly L Peay
- Fonction : Auteur
Jan J Kirschner
- Fonction : Auteur
Kevin M Flanigan
- Fonction : Auteur
Christophe Béroud
- Fonction : Auteur
- PersonId : 16989
- IdHAL : christophe-beroud
- ORCID : 0000-0003-2986-8738
- IdRef : 155036343
Jan J Verschuuren
- Fonction : Auteur
Résumé
Recent short-term clinical trials in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) have indicated greater disease variability in terms of progression than expected. In addition, as average life-expectancy increases, reliable data is required on clinical progression in the older DMD population.
Origine | Publication financée par une institution |
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