CAR-T CELLS: How does the EBMT registry monitor European activities, identify hurdles and prepare for changes in regulations - Aix-Marseille Université Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Bulletin du Cancer Année : 2021

CAR-T CELLS: How does the EBMT registry monitor European activities, identify hurdles and prepare for changes in regulations

Résumé

CAR-T Cells are gene therapy medicinal products, a subcategory of Advanced Therapy Medicinal Products as defined in the EC Regulation 1394/2007. They may represent the first example of such medicinal products that are industry-manufactured and commercialized on a large scale. Their very nature, their manufacturing processes, pricing and conditions upon which they were approved by regulatory agencies, all lead the latter to require long-term follow-up after marketing approval with a view for a better definition of CAR-T Cells safety profile and efficacy profile in real world conditions. Collection and analysis of data over a 15-year period of time represents a technical and political challenge. So does the a priori definition of data to be collected for a wealth of forthcoming analyses that focus on the interests of a variety of stakeholders. EBMT has been collecting and analyzing data on hematopoietic cell transplants for decades. EBMT currently works with many interested parties to collect data on patients treated with CAR-T Cells.
Les CAR-T cells sont des médicaments de thérapie génique, une sous-catégorie des médicaments de thérapie innovante définis par le Règlement européen 2007/1394. Ils représentent le premier exemple de fabrication industrielle à grande échelle et de succès de commercialisation pour des médicaments de cette nouvelle classe thérapeutique. Leur nature, leurs méthodes de fabrication, les conditions pour leur accès au marché, et leur prix sont des critères justifiant une vigilance spécifique et prolongée après leur commercialisation pour préciser le profil de sécurité et le profil d’efficacité à long-terme. La collecte et l’analyse de données sur une période de 15 ans exigée par les autorités sanitaires européennes représente un challenge technique et politique, tout autant que la définition a priori des besoins des différentes parties intéressées à accéder à ces données. L’EBMT s’est attaché depuis de nombreuses années à collecter des données dans le domaine des greffes de cellules hématopoïétiques et travaille en étroite concertation avec de nombreux acteurs à collecter des données sur les patients traités par CAR-T cells.
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Dates et versions

hal-04485598 , version 1 (22-07-2024)

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Citer

Christian Chabannon, Jessica Lemaitre, R. Peffault de Latour, B. Neven, J. O. Bay, et al.. CAR-T CELLS: How does the EBMT registry monitor European activities, identify hurdles and prepare for changes in regulations. Bulletin du Cancer, 2021, Bulletin du Cancer, 108, pp.S155-S161. ⟨10.1016/j.bulcan.2021.08.004⟩. ⟨hal-04485598⟩
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